我国血液领域原研创新不断升级：自研1类新药进博会“全球首秀”

第九届进博会期间，我国自主研发1类新药安煦®（罗伐昔替尼片）亮相进博，实现全球首秀。作为“全球首创”的JAK/ROCK双靶点抑制剂，罗伐昔替尼片以创新机制创新回应骨髓纤维化未满足的抗纤维化治疗需求，并有望实现“中国新，惠全球”。

据悉，骨髓纤维化是一种罕见的恶性血液疾病，起病隐匿。如果把骨髓比作造血的“土壤”，造血干细胞就是其中的“种子”。当部分“种子”发生异常，异常细胞便可能像杂草一样不断增多，从而抢占土壤，导致正常血细胞越来越少。患者常出现脾脏肿大、贫血等症状。中危-2和高危患者约占49%-74%，中位生存期仅2-4年。严重情况下还会转化为急性髓系白血病，中位生存期锐减至约3.6个月。

浙江大学医学院附属第一医院血液科行政副主任黄健教授表示：“近年来，中国原研创新在血液领域不断涌现，以罗伐昔替尼为代表的中国自主研发突破，回应了骨髓纤维化长期缺乏抗纤维化手段的困境，也标志着中国创新正引领科学创新之路。血液恶性疾病的诊疗进步，依托于治疗方案的突破，更依托于系统能力的建设，因此面对骨髓纤维化这种致死性疾病，不仅需要原创成果创新，也需要推动中国血液学在疾病认知、转化路径与诊疗模式上持续演进。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任张苏江教授表示：“骨髓纤维化治疗以药物疗法为主，现有疗法能缓解症状，但无法作用于抗纤维化的核心机制。罗伐昔替尼的创新价值在于其JAK/ROCK双靶点的作用机制，一方面通过抑制JAK-STAT通路控制炎症，另一方面通过抑制ROCK通路，能直接靶向纤维化形成路径，具有逆转纤维化的潜力。这种JAK/ROCK双靶点的诊疗思路，有望让恶性血液疾病领域的诊疗迎来新可能。”

对于恶性血液疾病患者而言，异基因造血干细胞移植承载着延续第二次生命的希望。然而，慢性移植物宿主病等术后常见并发症，正成为移植后患者面临的“次生灾害”，约有30%-70%的患者会在术后发生慢性排异，严重影响着患者移植后的生存时间和生命质量。

江苏省儿童血液肿瘤中心执行主任胡绍燕教授表示：“青少年和儿童慢性排异的治疗周期往往长达数年，而孩子的骨骼、肾脏和生长发育都处于动态变化中。长期使用糖皮质激素，需要反复权衡疗效与骨密度、生长速度等方面的影响，这是治疗中最需要被正视的难题。对于部分患儿中观察中，我们发现ROCK2抑制剂提供了新路径。对孩子而言，治疗的终点不仅是生存，而是要提高孩子们的生存质量，让他们更好地回归校园和生活。”

上海交通大学医学院附属第一人民医院血液科（南部）执行主任万理萍教授表示：“移植成功不能只看患者是否走出移植舱，更要看后续一年、三年、五年，患者能否长期稳定地活下去、活得好。慢性移植物抗宿主病的长期管理至关重要。这类疾病早期信号容易被忽视，若不能主动、及早干预纤维化进程，器官损伤便可能持续加重，因此干预必须前移。以ROCK2抑制剂为代表的创新疗法，为早期管理和提升长期获益提供了更多可能。我们也在推动造血干细胞移植术后随访规范化管理，将筛查、评估与干预贯穿于随访全过程，让每一位移植患者都有清晰的随访路径和持续的管理保障。”

记者了解到，2026年3月我国生物制药子公司正大天晴授予赛诺菲在全球范围内开发、生产及商业化罗伐昔替尼片的独家许可。该创新药物将持续开拓慢性移植物抗宿主病潜力，有望实现中国创新惠及全球。

ROCK靶点是连接纤维化进程与免疫调控的关键环节，在恶性血液疾病与移植并发症两大领域均具有重要作用。赛诺菲长期深耕血液与移植领域，围绕这一靶点逐步建立起“单靶点到双靶点、从移植并发症到原发血液病”的产品与潜在适应症布局。