（人民日报健康客户端记者 李益萌）2026年全国卫生与健康大会提出，加强卫生与健康领域基础研究和原始创新，促进科技成果转化，做大做强健康产业。从技术革新、产业发展来看，干细胞是生物医药的重点领域。公开数据显示，截至2026年10月，我国已有超200款干细胞药物获临床试验默示许可，稳居全球第一梯队，覆盖代谢、神经、骨科等多个疾病领域。

干细胞药物距离大众还有多远，能为大众健康带来哪些改变？本期《产经百科》为您解读。

干细胞特性是“复制自己、变成别人”

干细胞为什么能“变身”成为药物？中国科学院动物研究所研究员、北京干细胞与再生医学研究院执行院长胡宝洋向人民日报健康客户端记者给出了直白的回答：干细胞既能复制自己，又能变成“别人”，即分化为不同的功能细胞，将这种特性转化为质量可控、批量生产、开具处方的药品，就成为了干细胞药物。

中国细胞生物学学会干细胞生物学分会副主任委员、中山大学中山医学院教授项鹏进一步介绍，在众多细胞类型中，干细胞有着自我更新和多向分化的潜能，“我们由受精卵变为可以出生的个体，就有赖于干细胞源源不断地分化。出生后，干细胞又为机体及时替换和更新衰老或受损的细胞，维持健康稳态，因此常被形象地称为‘种子细胞’。”

“进入药物研发视野的干细胞主要有两大类。一类是多能干细胞，以胚胎干细胞和诱导多能干细胞为代表，能定向培养神经元、心肌细胞、软骨细胞、胰岛细胞等，主要面向退行性病变；另一类是组织干细胞，比如造血干细胞和间充质干细胞，它们的分化方向相对限定，距离临床转化也更近。”无锡华泰创新药技术研究院执行院长张振宇向记者介绍。

在多能干细胞类型中，士泽生物创始人、董事长、CEO李翔表示，相比于胚胎干细胞，诱导多能干细胞更好地解决了来源不稳定、一致性不足和伦理争议的问题，是干细胞药物量产化的一个选择。

在组织干细胞类型中，张振宇表示，免疫调节和组织修复是间充质干细胞的特性。“例如，烧伤、糖尿病足、压疮等患者群体，创面长期难愈，间充质干细胞进入创面后，作用于多种免疫细胞，可促使创面从炎症状态转向修复状态；这类干细胞还可以分泌多种活性物质，促进血管新生，加速受损组织愈合与再生，与现有修复手段协同发挥作用。”

“干细胞药物不是一个分子，而是一段被封装起来的生命过程；它不是直接给身体下指令，而是给身体派援军，借助自己的生命力去治疗生命系统。”胡宝洋这样比喻干细胞药物的作用特性。

制造、监管等复杂程度高于化学药

干细胞药物以活细胞形式给药，进入体内仍保持生物学活性，是“活的药品”。在业界看来，作为活细胞药物，干细胞药物在认识、制造、监管等维度的复杂程度均高于化学药。

项鹏认为，“活”带来了更复杂的不可控性：干细胞药物是“细胞+工艺+质量标准+给药方式+适应证”共同构成的完整产品。换一种细胞来源、换一套培养工艺、换一种冻存方式，可能就会诞生不同的干细胞药物，疗效和安全性也随之变化。

胡宝洋介绍，干细胞成为药物，需要过三道关：一是身份关，包括明确鉴别来源、明确疗效物质基础和量化指标、明确体内用途；二是制造关，依靠工程技术实现规模化、一致性地复制，确保量产的干细胞药物是同一个“它”；三是交付关，作为“活的药物”，干细胞药物无法终末消毒，生产、存储、运输全程需维持无菌条件和细胞活力，才能最终送到患者身边。

“活”的特性也收紧了干细胞药物研发、获批的漏斗：我国已有超200项干细胞药物治疗获批临床试验，但仅‌1款干细胞药物获批上市、3张《药品生产许可证》签发。胡宝洋表示，漏斗收得紧是规律使然，也塑造了我国干细胞产业“前端胖、后端瘦”的当下结构。

“干细胞要真正成为药品，需满足药品的基本要求，机制可阐明、工艺可重复、质量和安全性可检验。在此基础上，才能按药品路径申请临床试验和审批，或在规范框架下开展临床研究，最终成为适应证明确、质量可追溯的活体药物与临床疗法。”张振宇说。

2017年12月《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》发布，明确细胞治疗产品可按药品研发与注册申报，自此，干细胞药物有了清晰的审批路径。李翔表示，从2017年12月至今，9年的新药研发周期并不算长，更何况“活药物”的复杂性高于传统药物，需要更严谨的科学开发和临床验证，“预计未来五年将有一批干细胞药物获批上市。”

“老年性疾病”成为干细胞药物开发重点之一

干细胞药物未来会被用于治疗哪些疾病？多位受访者提及，干细胞药物的开发方向或将根植于我国老龄化社会的现实、疾病谱的转变。

胡宝洋介绍，部分疾病的干细胞药物已经达到“床边”，如针对某些类型移植物抗宿主病的干细胞药物，已在我国获批上市；部分疾病的干细胞药物处于临床试验期，如1型糖尿病、膝骨关节炎、眼底病变等；还有部分疾病的干细胞药物治疗机制和递送尚未打通，如实体瘤等。

张振宇表示，我国正进入深度老龄化，疾病重心持续向慢病和退行性疾病转移，“这些疾病看似分散，底层却有两条共同线索：一是免疫紊乱导致的炎症性疾病，二是组织损伤与器官功能衰退，而伴随衰老出现的慢性低度炎症，也就是学界所说的炎性衰老，往往又是两者背后的共同推手。”

“已经坏死的细胞、已经纤维化的组织、已经退变的中枢神经……这些很难靠药物长回来，干细胞补的正是这个短板。这意味着，治疗目标可能从‘带病生存’变为‘功能恢复’；治疗机制可能从‘对抗单一靶点’变为‘多维度综合调节’；部分疾病的医疗形态可能从‘终身服药’变为严格监管下的‘一次治疗、长期随访’。”项鹏说。

李翔进一步举例道，刊登于《神经病学与神经康复杂志》的《中国帕金森病报告2025》显示，我国现存帕金森病患病人数超过500万例，如果通过注射干细胞药物，将其移植到大脑神经损伤区域，替代那些已经退化、死亡的细胞，则可以发挥针对性的治疗作用。“瞄准疾病谱，开发符合我国时代背景的干细胞药物，实现低成本规模化应用，可以帮助更多患者群体，而不局限在特殊少数，延长百姓健康生活的时间，加快健康中国建设，这也是实业兴邦的落点。”

“干细胞药物并非包治百病，其适应证、治疗时机、使用路径都有严格的科学边界。公众接受干细胞治疗，要认清国家批准的注册临床试验、获批上市的药品、纳入国家先行先试政策并严格备案监管的转化应用项目。除这三者之外，来路不明的‘干细胞针剂’都要高度警惕。凡是先交钱、再打针的‘临床试验’，基本可以判定不合规。”胡宝洋强调。