全球首例，美国一公司完成在人体内直接编辑 DNA 试验

IT之家 10 月 31 日消息，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）10 月初宣布，已利用先导编辑技术，全球首次在人体内直接编辑 DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计 2027 年公布。

IT之家注：威尔逊病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍病，核心问题是身体排不出多余的铜，导致铜沉积在肝脏、大脑、角膜等部位。目前的药物治疗具有非治愈性，需要终身治疗。肝移植是目前唯一的治愈选择，但受限于器官供应，且存在较高的手术风险。

在一项针对威尔逊病的全球临床试验中，该团队为参与者直接重写肝细胞中的 DNA。首位患者本月初接受了试验，但安全性和效果的检测结果预计要到明年才会出炉。

Prime Medicine 首席医疗官 Mohammed Asmal 在新闻稿中表示，该疗法“有潜力为患者提供一次性治愈性治疗，理想情况下是在肝脏和神经系统不可逆损伤发生之前。”

IT之家查询了解到，Prime Medicine 是一家美国的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的 Prime Editing 平台 —— 一种多功能基因编辑技术。

Prime Editor 的设计目的是在基因的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不必要的 DNA 修改，宣称有潜力修复几乎所有类型的基因突变，并适用于多种不同的组织、器官和细胞类型。