【苑东生物】HP-001新一代口服IKZF1/3分子胶降解剂 ASH 2026公布I

HP-001是新型口服IKZF1/3分子胶降解剂，临床前显示优于mezigdomide的单药抗肿瘤活性，同时血液学安全性窗口更优。目前正在开展首个人体、多中心I期研究（CTR20242943），评估单药治疗复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）和非霍奇金淋巴瘤。

ASH 2026初步结果（数据截止2026年5月30日）
共入组23例中国患者（17例R/R MM，6例NHL），中位既往治疗3.5线。HP-001剂量探索至0.6 mg（14天on/14天off为主，另探索10天on方案），无DLT。最常见≥G3 TRAE为中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少和感染，仅1例G3贫血，均可管理并可逆。

疗效（15例可评估R/R MM，中位随访7.82个月）
ORR（≥PR）53.3%，≥VGPR 33.3%（含1例sCR、2例CR、2例VGPR），中位起效时间1.18个月。≥0.4 mg亚组（9例）ORR达66.7%，≥CR达33.3%。PK暴露基本呈剂量比例增加；各剂量均快速、持续降解IKZF1/3，0.6 mg时接近完全降解。

作为超阳分子胶平台已进入临床的核心分子，HP-001以口服单药在重度经治R/R MM中展现出响应信号与可控安全性，剂量扩展仍在推进以确定RP2D。会议海报将披露更新数据，进一步验证其作为下一代IKZF1/3降解剂的潜力。