11月5日，《新英格兰医学杂志》发表了一项由中国科学家完成的临床研究。这是全球首次把化学遗传学神经调控做进人体的试验。

3例药物难治性癫痫患者接受新方案治疗后，月平均发作频率从4.33次降到了0.33次。这一降幅是传统抗癫痫药做不到的。

一次基因递送，给神经元装了个“开关”

新方案只做一次基因递送，让特定脑区的神经元表达一个自然界不存在的“人工设计受体”。不吃药时受体“静默”，吃药时就被激活，治疗强度能按需调整。

北京脑科学与类脑研究所教授罗敏敏告诉记者：“先让目标神经元表达一种经改造的受体，再用相应的小分子药物去调节活性，这种方法被称为化学遗传学神经调控，它能够实现对特定神经元活动的药理学控制。”这句话点出了和传统基因疗法最大的不同——前者起效后难以回撤，后者能开能关。

卡了二十多年的临床转化，这次迈过了坎

化学遗传学神经调控技术问世二十余年，这次才第一次拿到直接的人体证据。研究由首都医科大学宣武医院赵国光教授、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授与健达九州（北京）生物科技有限公司共同完成，落地在北京。

但样本只有3例，结论远没到“可普及”的程度。赵国光解释：“目前仍有约三分之一的患者在规范使用抗癫痫发作药物后仍无法控制发作，即药物难治性癫痫，其中相当一部分最终需要接受切除性手术。”新疗法目前也只在中国启动了Ⅰ期临床试验，距离真正上市还隔着更长的验证路。

和传统疗法比，差别在哪

传统基因疗法一旦起效就很难调，而这次的方案能“开”也能“关”。伦敦大学学院癫痫专家马修·沃克评价：“在这样小的样本中观察到如此幅度的发作减少令人振奋，而且迄今未见严重的治疗相关不良反应。更重要的是，这种可开可关的调控能力，是传统基因疗法所不具备的。”

约三分之一的患者对现有抗癫痫药无效，切除性手术又不可逆、受脑功能区限制。不切、不毁损、还能按需调节，正是这项新思路想补上的空档。

不止于癫痫，脑科学的一个新思路

罗敏敏说：“如果这一范式能在更大规模的试验中得到验证，它的意义将不止于癫痫。”原则上，凡是能归因于特定脑区神经元活动过高或过低的神经与精神疾病，都可能用同样的思路去“装开关”。

该疗法已于2026年先后获中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局的临床试验许可，并已在华启动面向难治性颞叶及额叶局灶性癫痫的Ⅰ期临床试验。下一步要看Ⅰ期的安全性数据，以及更大样本能否复现这次的降幅。

把基因治疗和口服药结合成“可开关”调控，方向比单次疗效更值得盯着。它瞄准的不是某一个病，而是一类难治神经疾病的通用打法。

要是这种“装开关”的思路真在更大的样本里站稳了，你觉得最先被改写的会是谁——是癫痫，还是那些同样难治、却连手术都没法做的神经疾病？

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